Name: CRISPRによる遺伝子編集は医療に革命をもたらしたが、次はどうなるのか？ (CRISPR-based gene editing revolutionized medicine—what's next?)
Uploaded: 2025-06-18T17:59:32.000Z
Duration: 5 min 10 s
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Recent technological advancements have paved the way for the development of medical treatments for life-threatening diseases.

近年の技術進歩は、生命を脅かす病気の治療法開発に道を開いている。

At the forefront of this is CRISPR-Cas9, a gene editing technology elucidated over a decade ago and honored with the Nobel Prize in Chemistry in 2020.

その最前線にあるのが、10年以上前に解明され、2020年にノーベル化学賞を受賞した遺伝子編集技術、CRISPR-Cas9である。

I traveled to Berlin to meet Emmanuel Charpentier, one of CRISPR-Cas9's inventors.

私はCRISPR-Cas9の発明者の一人であるエマニュエル・シャルパンティエに会うためにベルリンに行った。

CRISPR is a system that exists in bacteria and allows bacteria to defend themselves against infection by viruses.

CRISPRはバクテリアに存在するシステムで、バクテリアはウイルスによる感染から身を守ることができる。

So bacteria can also be infected by viruses and they have evolved different immune systems and one of them is the CRISPR-Cas9 system.

細菌もまたウイルスに感染する可能性があり、さまざまな免疫システムを進化させてきた。

And so by our interest in the lab to find new molecules that could have a role in the bacterium Streptococcus pargenes, we came across a very neat mechanism that allows us to really recognize the virus that infects the bacterium in a very, very specific manner at the level of the genome of the virus.

そこで私たちは、ストレプトコッカス・パルゲネスという細菌に関与する新しい分子を見つけることに興味を持ち、研究室で、細菌に感染するウイルスをウイルスのゲノムレベルで非常に特異的に認識できる非常に巧妙なメカニズムに出会った。

And we exploited this natural mechanism to develop the CRISPR-Cas9 technology.

そして私たちは、この自然のメカニズムを利用してCRISPR-Cas9技術を開発した。

With a mission to cure disease, in 2013 Emmanuel co-founded CRISPR Therapeutics, a biotech company that uses CRISPR technology to develop gene therapies.

2013年、エマニュエルは病気を治すことを使命とし、CRISPRテクノロジーを使って遺伝子治療を開発するバイオテクノロジー企業、CRISPRセラピューティクスを共同設立した。

After 10 years in operation, CRISPR Therapeutics and its Vertex Pharmaceuticals saw their drug Casgivy become the first CRISPR gene therapy to be approved by the FDA.

CRISPRセラピューティクス社とその傘下のバーテックス・ファーマシューティカルズ社は、設立から10年を経て、同社の医薬品CasgivyがCRISPR遺伝子治療薬として初めてFDAに承認された。

It treats two serious inherited blood disorders, transfusion-dependent beta thalassemia and sickle cell disease.

輸血依存性βサラセミアと鎌状赤血球症という2つの重篤な遺伝性血液疾患の治療薬である。

We spoke with the CEO of CRISPR Therapeutics, Samath Kulkarni, at the company's headquarters in Boston.

ボストンにあるCRISPRセラピューティクスの本社で、サマス・クルカルニCEOに話を聞いた。

In the U.S. there are about 100,000 patients that suffer from sickle cell disease.

米国には鎌状赤血球症の患者が約10万人いる。

Nearly a quarter of them are severe sickle cell patients that have pain every day, that have to be hospitalized every so often, and ultimately don't live as long as everyone else.

その4分の1近くが重度の鎌状赤血球患者で、毎日痛みを抱え、たびたび入院を余儀なくされ、最終的には他の患者ほど長生きできない。

With Casgivy we're taking the bone marrow cells from the patient, making the edit for that particular patient, and we're putting it back into the patient.

キャスジビーでは、患者から骨髄細胞を採取し、その特定の患者のために編集を行い、患者に戻している。

And it reconstitutes the hematopoietic system of the patient.

そして患者の造血系を再構成する。

私たちはあなたのために薬を作っています。

CRISPR Therapeutics currently has seven clinical and 10 preclinical programs in the fields of oncology, autoimmune cardiovascular disease and diabetes.

CRISPRセラピューティクス社は現在、がん、自己免疫性心血管系疾患、糖尿病の分野で7つの臨床プログラムと10の前臨床プログラムを有している。

By 2027 it hopes to have enough data to launch the next wave of therapies, most of which will be created in these labs.

2027年までには、次の治療法の波を立ち上げるのに十分なデータを得たいと考えているが、そのほとんどはこれらの研究所で生み出されることになるだろう。

Shaheen Kabir is CRISPR Therapeutics principal scientist.

シャヒーン・カビールはCRISPRセラピューティクスの主任科学者である。

The first part of developing a therapy is figuring out what gene or target sequence is causative of disease and what you want to basically target to correct or repair.

治療法を開発する最初の段階は、病気の原因となっている遺伝子や標的配列を特定することであり、基本的に何をターゲットとして修正・修復したいのかを考えることである。

The second part is then designing components that will allow you to go to that gene sequence and perform the edit of interest.

第二の部分は、その遺伝子配列に行き、目的の編集を実行するためのコンポーネントを設計することである。

Once you've developed these components you now have to figure out how to deliver them to the cells or the tissues that you're interested in.

これらの成分を開発したら、次はそれをどのように細胞や組織に届けるかを考えなければならない。

And then finally these pieces all come together and you would assess the efficacy and the potency of the therapy that you've developed.

そして最終的に、これらの断片がすべて組み合わさって、開発した治療法の有効性と効力を評価することになる。

CRISPR gene therapies can be administered in two ways.

CRISPR遺伝子治療には2つの方法がある。

Ex vivo, the most common practice, is when cells are removed from the patient's body, edited and then reintroduced.

最も一般的な方法は、患者の体内から細胞を取り出し、編集した後、再び導入する方法である。

The alternative method is in vivo, when changes to a cell's genetic material are made inside the patient's body, something CRISPR Therapeutics is working to make more widely available.

CRISPRセラピューティクス社は、より広く利用できるよう取り組んでいる。

The scientists here are exploring how CRISPR components can reach hard-to-target tissue such as those in the brain or lungs for in vivo editing.

ここの科学者たちは、CRISPRの構成要素が、脳や肺などの生体内編集が困難な組織にどのように到達できるかを探求している。

To investigate and develop new therapies, the company set up another research team called CRISPR-X.

新たな治療法を調査・開発するため、同社はCRISPR-Xと呼ばれる別の研究チームを立ち上げた。

There are a lot of diseases that we're not currently able to target with CRISPR and that may be because of delivery, we're not able to get the right components to the right place, but it might also be that the kind of change that we need to make, we don't necessarily have the tools for yet.

現在、CRISPRでターゲットにできない病気はたくさんあり、それはデリバリーの問題で、適切な場所に適切な成分を届けることができないからかもしれない。

And that's what the focus of CRISPR-X is.

CRISPR was developed to advance medicine but its groundbreaking capabilities have led to its use beyond healthcare, including biotechnology and agriculture.

CRISPRは医学を進歩させるために開発されたが、その画期的な能力は、バイオテクノロジーや農業など、医療以外の分野でも利用されるようになった。

I think it's always important to figure out, you know, what are the needs for the population and then whether CRISPR is the right technology to use and if this comes together then it's important to, you know, to consider new technologies.

その上で、CRISPRが適切な技術なのかどうかを見極めることが重要だと思うし、もしそれが実現したら、新しい技術を検討することも重要だ。

So looking into your crystal ball, Emmanuelle, where do you see the future of this technology including with CRISPR-X?

エマニュエル、あなたの水晶玉を覗いてみて、CRISPR-Xを含め、このテクノロジーの未来はどこにあると思いますか？

So we will see the use of the technology in the future, directly or indirectly, being important for other diseases that will be cured.

ですから、将来的には、直接的にせよ間接的にせよ、この技術が他の病気の治療に重要な役割を果たすことになるでしょう。

So either using CRISPR or new therapeutics that would have come up on the market thanks to CRISPR because CRISPR was used in the process of research and development.

つまり、CRISPRを使うか、研究開発の過程でCRISPRが使われたためにCRISPRのおかげで市場に出てきたであろう新しい治療薬のどちらかである。